Die moderne Medizin versucht, die biologischen Ursachen von Krankheiten zu verstehen und das Übel an der Wurzel zu packen, statt nur an den Symptomen herumzudoktern. Doch dieser Paradigmenwechsel hin zur molekularen Präzisionsmedizin erfordert neues Denken und vor allem eines: exzellente biomedizinische Grundlagenforschung.

Effektive Therapien fallen nicht vom Himmel. Und wer in der Grundlagenforschung den Rotstift ansetzt – so wie die aktuelle Trump-Regierung in den USA –, der gefährdet den Motor des medizinischen Fortschritts und wird uns letztendlich gesunde Lebenszeit kosten. Aber es gibt auch gute Nachrichten: In Artificial Intelligence (AI) haben wir einen mächtigen Verbündeten gewonnen, um die Entwicklung neuer Therapien zu beschleunigen.

Ich verwende hier bewusst den englischen Begriff „AI“, weil die deutsche Übersetzung „künstliche Intelligenz“ eher irreführend ist. Es geht uns nicht um künstliche Gehirne oder um den Nachbau menschlicher Intelligenz, sondern um die effektive Beschaffung und Verarbeitung komplexer Informationen. All dies umfasst das englische Wort „Intelligence“ – man denke nur an den vollen Namen des US-Ge-heimdiensts CIA: Central Intelligence Agency.

Und genau das ist AI: ein gigantischer, unermüdlicher Katalysator der Informationsverarbeitung, der die Entwicklung neuer Therapien beschleunigt und Durchbrüche selbst dort ermöglicht, wo die biologische Komplexität das menschliche Vorstellungsvermögen übersteigt. Im Folgenden möchte ich an einigen Beispielen zeigen, wie das Zusammenspiel von Biotechnologie und AI die Entwicklung neuer Therapien für schwere Krankheiten revolutioniert.

Der beste Schutz gegen Krebs ist unser eigenes Immunsystem. Es erkennt entartete Zellen und tötet sie. Aber leider sind Krebszellen Meister der Tarnung. Weil der Krebs aus körpereigenen Zellen entstanden ist, erkennt unser Immunsystem ihn oft nicht als Bedrohung. Doch Krebszellen verraten sich durch genetische Mutationen.

Hier setzen therapeutische Krebs-Impfstoffe an. Sie informieren die T-Zellen unseres Immunsystems, nach welcher Art von Krebszellen sie Ausschau halten sollen. Der Körper schlägt dann Alarm und schickt eine Armee von diesen speziell trainierten T-Zellen auf die Jagd, um alle Krebszellen mit jenen verdächtigen Merkmalen abzutöten. Ein Pionier auf diesem Gebiet ist das Mainzer Unternehmen Biontech. Dessen Fähigkeit zur schnellen Entwicklung von mRNA-Impfstoffen gegen Krebs war auch die Grundlage für die Entwicklung des meistgenutzten Covid-Impfstoffs.

Aber es geht bei therapeutischen Krebs-Impfstoffen nicht um Vorbeugung, sondern um Behandlung – und da muss es noch schneller gehen. Jeder Krebs ist einzigartig und trägt Hunderte bis Tausende Mutationen in sich. Die AI hilft, in den genetischen Daten jene Merkmale zu finden, die sich für maßgeschneiderte Impfstoffe eignen.

Während Krebs durch spontane Mutationen im Laufe des Lebens entsteht und daher vor allem bei älteren Menschen auftritt, werden andere Krankheiten vererbt und entstehen durch Defekte in einem einzigen Gen. Es gibt viele Tausend solcher genetischer Krankheiten, die oft schon bei der Geburt oder im Kindesalter zu schweren gesundheitlichen Problemen führen. Da diese Krankheiten sehr selten sind, gibt es kaum geeignete Medikamente.

Vielen dieser Patientinnen und Patienten könnte mit modernen Gentherapien auf Basis der revolutionären Crispr-Genschere geholfen werden. Die Idee ist faszinierend einfach: Wenn ein defektes Gen die Krankheit verursacht, dann reparieren wir es am besten an Ort und Stelle in der DNA des Erbguts. Eine erste Crispr-basierte Gentherapie wurde nach umfassenden Tests bereits zugelassen, unter anderem für die Behandlung der Sichelzellkrankheit.

Mittels AI können Gentherapien in Zukunft schneller und besser angepasst werden, sodass sie individuell unterschiedliche genetische Fehler präzise reparieren und nicht versehentlich anderswo im Genom Schaden anrichten. Außerdem werden aktuell mit AI-Unterstützung neue Methoden und Materialien entwickelt, um die Crispr-Genschere gezielt in jene Organe zu bringen, in denen sie aktiv werden soll – zum Beispiel im Gehirn oder in der Leber.

Die Car-T-Zelltherapie geht noch einen Schritt weiter. Körpereigene Immunzellen werden genetisch verändert und neu programmiert, sodass sie Krebszellen erkennen und jagen. Dafür benötigen sie einen präzisen Sensor, der die Krebszellen erkennt. Aktuell ist das meist ein Antikörper, der ursprünglich vom Immunsystem einer Maus oder eines Lamas produziert wurde. Ganz neue Möglichkeiten ergeben sich aus der Arbeit des Nobelpreisträgers David Baker, der mittels AI-basiertem Protein-Design für fast jedes Eiweißmolekül einen passenden Sensor finden kann.

Die Car-T-Zelltherapie feiert bei bestimmten Formen von Blutkrebs bereits große Erfolge und hat schon viele Leben gerettet. Doch oft reicht die Kraft der Car-T-Zellen nicht aus, und der Krebs gewinnt die Oberhand. Das ist kein Wunder, denn diese Zellen sind evolutionär darauf optimiert, ein Leben lang Infektionen abzuwehren – nicht aber, über mehrere Wochen und mit höchster Intensität die aggressiven Krebszellen anzugreifen. Daher erschöpfen sich Car-T-Zellen oft zu schnell oder werden von körpereigenen Re­gu­la­tions­me­cha­nis­men ausgebremst.

Hier setzt unsere Forschung in Wien an. Wir versuchen, Car-T-Zellen mit einer Kombination von Biotechnologie und AI effektiver und wirksamer zu machen. In unserer aktuellen Studie, publiziert im führenden Fachjournal Nature, haben wir mithilfe der Crispr-Genschere nach Genen gesucht, die Car-T-Zellen bei der Arbeit behindern. Das überraschende Ergebnis: Ein wichtiges Gen unseres Immunsystems namens RhoG lenkt die Car-T-Zellen von ihrer Kernaufgabe, der Zerstörung von Krebszellen, ab. Wenn wir dieses Gen ausschalten, dann steigt der Behandlungserfolg – aktuell in Tierversuchen, aber hoffentlich schon bald in einer klinischen Studie mit schwerkranken Patienten.

Diese drei Beispiele zeigen, welches Potenzial die Kombination aus Biotechnologie und AI für die Entwicklung neuer Therapien für tödliche Krankheiten hat. Doch die wahre Königsdisziplin der Medizin der Zukunft findet sich bereits einen Schritt früher: Was wäre, wenn wir Krankheiten auf zellulärer Ebene erkennen und stoppen könnten, bevor sie ausbrechen? Was, wenn wir den biologischen Alterungsprozess auf Zellebene verstehen und verlangsamen könnten?

Um diese Vision Wirklichkeit werden zu lassen, müssen wir den menschlichen Körper noch viel besser verstehen. Der Mensch besteht aus schätzungsweise 37 Billionen Zellen. Im weltweiten wissenschaftlichen Kooperationsprojekt des „Human Cell Atlas“ wollen wir hochauflösende Karten jedes einzelnen Organs erstellen, in die man bis zur einzelnen Zelle hineinzoomen und sich anschauen kann, wie die Zellen im gesunden Körper zusammenarbeiten.

Die Datenmengen, die dabei anfallen, sind astronomisch groß. Eines von vielen Tausend Experimenten entspricht oft einer Tabelle mit Millionen Zeilen und Zehntausenden Spalten – oder mehreren Terabyte mikroskopischer Bilder. Um diese Datenflut besser zugänglich zu machen, haben wir die AI-Software „CellWhisperer“ entwickelt, die im Fachjournal Nature Biotechnology publiziert wurde. Mit Cell­Whis­perer kann man über ein Chat-Fenster in natürlicher Sprache mit diesen Daten interagieren – als würde man mit einem Bioinformatik-Experten über die Daten sprechen. Man bittet die AI einfach: „Zeige mir Immunzellen aus dem entzündeten Darm von Patienten mit einer Autoimmunerkrankung.“ Die AI durchsucht dann die Daten, erkennt Muster und liefert die biologischen Antworten.

Damit nimmt uns die AI zeitaufwendige, repetitive Schritte in der Datenanalyse ab. Als Forscher müssen wir uns nicht mehr mit komplizierten Computerprogrammiersprachen herumschlagen, sondern können unser menschliches Gehirn auf das Wesentliche fokussieren: auf ein besseres Verständnis biologischer Prozesse und die darauf basierende Entwicklung neuer Therapien gegen schwere Krankheiten und für ein langes und gesundes Leben.

Es ist eine faszinierende Zeit für die biomedizinische Forschung – eine Zeit, in der neue Therapien zunehmend im Zusammenspiel von biologischem Scharfsinn und computerbasierter AI entstehen.